河南Gosher医疗保险的困境折射出1,680万名疑难病人|疑难病人|新浪财经

发布日期:2019-02-20

    由于受患者人数等因素的影响,从诊断、治疗到药物研发的稀有疾病都面临着很大的困难,而且昂贵的成本更是难以逾越。谢新兔文|谢新编辑|小柯。在河南省等待Gosher病药物纳入健康保险计划的三年中,23名患者中只有16人留下。方林玉的儿子也在其中.那孩子刚上学几天,但是腿疼,胃疼。他不能在学校吃饭。方林宇,一个来自河南省淮阳县的14岁的儿子,在2015年被发现患有高雪氏病。虽然他到处借钱,当地政府也给予了一些补助,但是由于治疗费用高昂,他的孩子从未得到过适当的治疗。在河南省,有16名儿童与方林宇的儿子处境相同。三年前,这个群体有23个孩子。由于高雪氏病没有纳入河南省的医疗保险体系,7名儿童在治疗费用高涨之前永远离开了。据估计,目前中国有将近400名Goche病患者。对于一个家庭来说,孩子们患有戈什病,这无疑是一个严重的打击。然而,这一数字遍布全国,而且戈壁病是一种真正罕见的疾病,这是造成戈壁病在医疗保健体系中尴尬地位的根本原因。据报道,在多方共同努力下,河南省人力资源和社会保障厅于2017年10月提出了一项计划,将戈什病纳入河南省贫困人口重病补充保险目录,并给予高达150万余元的补偿定额。每人1美元,但这个计划还没有被报道过三次。方林宇和其他16个孩子的家人仍在等待。高雪氏病是一种罕见的疾病,医生并不知道,是一种更常见的溶酶体储存疾病,一种常染色体隐性遗传病。葡萄糖脑苷酶基因突变导致体内葡萄糖脑苷酶活性不足,导致肝、脾、骨、肺甚至受累组织和器官的脑损伤。临床表现为不明原因的肝脾肿大、贫血、血小板减少和骨痛。但是高雪氏病也是一种罕见的疾病,这意味着方林玉的孩子,像许多患有罕见疾病的病人一样,面临着无法诊断的第一个困难。孩子大约5岁或6岁时可能有一些症状,但是我们不理解他们。这是方琳玉第一次接触高雪氏病的症状时的反应。事实上,他不仅不懂,而且许多医生也“不懂”。从2014年底开始,方林宇发现儿子是青一块紫一块的,但他没有和其他孩子打架,也没有敲门、碰触,也就是说,感到不舒服。他带儿子到淮阳县的几家医院住了一个星期,但是失败了;他又去了周口市医院,但是仍然没有找到很多医院的病因;最后,他在北京301解放军总医院被诊断为高雪氏病。罕见疾病是人类疾病史上唯一由发病率/患病率/患者数量确定的综合性疾病。目前,全世界已知约7000种罕见疾病。然而,国内外对稀有疾病的定义标准很多,在具体的数值比上往往存在一定的差异。根据中国医学会医学遗传分会2010年提出的“中国稀有病”的定义,中国稀有病的发病率不到150万,新生儿的发病率不到十分之一。根据人口基数,中国稀有疾病人口约为1680万。情况就是这样。由于受患者人数等因素的影响,罕见疾病在诊断、治疗和药物开发方面都面临很大困难。三级甲以下医院的医生对许多罕见疾病不了解。他们通常不能诊断或误诊。例如,方林玉的家人,在最终被确诊之前曾跑过很多医院,也发生在许多患有罕见疾病的家庭中。当然,考虑到低发病率和诊断设备和技术的现实,这不是医生的错。以Goche病为例,根据界面记者获取的数据,河南省大部分Goche病患者已确诊3年以上,最长者甚至22年。患者经常在各个科室辗转反侧,错过最佳治疗时间,导致终身残疾甚至死亡。稀有疾病发展中心创始人黄如芳在第一届中国病人组织经验交流会上说,稀有疾病的诊断率目前是一个很大的挑战。虽然没有完整的统计数据,但从这些年的工作来看,中国至少有60%的罕见疾病患者没有被确诊。由于大多数患者没有得到诊断,许多患者认为他们患有其他疾病,并采用多种方法治疗。此外,稀有疾病的主要治疗资源集中在北方,寻找相应的医生需要花费大量的时间、路径和成本。丁杰教授,全国政协委员,国家卫生委员会稀有疾病诊断、治疗和保障专家委员会副主任,北京大学第一医院丁杰教授,认为稀有疾病不需要普及到基层。哎哟,医生,这既不可能也不必要,而且要花很多钱。然而,在普及知识时,一般人应该有稀有疾病的概念,另一方面,医学界和政府可以指定一些具有稀有疾病诊断和治疗能力的医院,哪些疾病应该普及,哪些医院应该向哪些部门寻求专家。黄如芳认为,解决罕见病难诊问题的一个办法是培养足够的医生建立罕见病诊疗中心,另一个办法是建立罕见病转诊制度。目前,北京和上海有罕见疾病的诊疗中心和特殊诊所。众所周知,目前仅有1%的稀有疾病拥有有效的治疗药物,但据不完全统计,全球市场上只有44种疾病拥有相关药物,大多数稀有疾病仍处于不可治愈的状态。少数患者患有单一罕见疾病也是发展罕见疾病药物的自然障碍。在早些时候举行的第7届中国稀有疾病高峰论坛上,罗氏制药部副总裁李伟说,稀有疾病的发展涉及多种因素。首先,很难诊断。患有单一疾病的患者较少。第二,这种疾病的自然病程是什么?为了评价药物对该病的疗效,有必要了解该病的自然病程。罗氏中国神经病学领域的临床科学家张伟峰还说,由于罕见疾病的数量相对较少,该病的发病机制、样本数量或耗时的临床研究,以及实验本身终点的确定将是一个相对困难的过程。由于患者稀少,缺乏临床试验数据也会对稀有疾病药物的销售产生不利影响。由于一些稀有疾病药物的临床试验数据相对贫乏,可能只有几十人的数据,不像糖尿病、高血压等数万人的数据,在这种情况下,监管部门很难做出有效和正确的判断。除了技术因素外,考虑到研发成本和商业回报,一些制药公司也对稀有病药物的研发持谨慎态度。葛兰素史克中国医药业务部部长陈思元在接受《界面新闻》采访时表示,制药公司在所有药物开发之初必须考虑商业因素。如果患者数量较少,势必导致研发周期较长,研发成本较高。因此,为了应对这个全球性的普遍问题,美国、欧盟、日本和韩国已经启动了一些稀有疾病药物的研发激励措施。例如,1983年,美国颁布了《稀有病药物法》,这是一部关于稀有病药物的特别法律,并授予稀有病药物七年的独家期。对稀有疾病药物的减税达到临床研究费用的50%,并被纳入优先审查。时间缩短到六个月,所有新药申请费都免了。此外,在政府的资助下,已经研制出21种治疗罕见疾病的药物。欧盟和日本、韩国有相似的激励政策,不仅出台了专门的法律法规,而且欧盟和日本之间的药品垄断期已达到10年,而对于儿科药品,欧盟已经给予了12年的垄断期。欧盟和日本也实行税收优惠,减少和免除审批费用,缩短审批时间。然而,我国的政策起步较晚,但近年来,在鼓励创新药物研发和加快审批的环境下,出台了一些涉及稀有病药物的激励政策。2007年《药品注册管理条例》明确规定,对稀有病新药实行专项审批,这是我国最早的稀有病政策;2015年《药品注册审批若干政策公告》明确规定:稀有病创新药物注册申请可以单独排队,加快审批;同年,上海市稀有病诊断、治疗和保证专家委员会于2016年在上海成立。于当年在上海市开展了珍稀病临床队列研究,并建立了国家珍稀病登记平台。国务院在2017年发表的《关于深化审批制度改革,鼓励医疗器械创新的意见》中,明确提出支持稀有病药品和医疗器械的研究开发。今年4月,国家卫生委员会和其他五个部门联合制定并出版了《第一罕见疾病目录》,其中收录了121种罕见疾病,如血友病、白化病。以往,由于定义上的问题,稀有病名录多年来一直难以制作,业内普遍认为,名录发布后,稀有病的抢救工作有望加快。黄如芳在第一届中国病人组织经验交流会上还告诉媒体,事实上,目前中国制药企业不会研究“孤儿药”中的创新药物。目前,世界上的孤儿药物主要集中在欧洲、美国和日本的制药企业。也许美国三到五家创新药物公司敢于开发一种罕见的疾病药物。它们将得到研究人员、投资公司和政府的支持,但目前在国内很难实现。医疗保险不是挽救罕见疾病的唯一途径。Gosher氏病不是不治之症。目前,国内有治疗高雪病的酶替代疗法,可用注射性铱酶(Sirzan)治疗。在正常的治疗下,患者可以像正常人一样健康成长。但锡山针的平均售价是每针23000元。体重80公斤的患者需要每月注射8针,终生使用药物。每年购买药品的费用在100万到2000万元之间。在河南省,大多数高雪病患者没有使用足够的药物或药物,原因很简单,他们太昂贵,不能使用。以方林禹为例,根据他的介绍,2016年,他的孩子们借了钱和县里的一些补助,运用了78种思想。由于研发难度大,患者数量少,大部分治疗罕见疾病的药物都很昂贵。2017年4月,颁布了《河南省贫困人口重病补充医疗保险实施细则(试行)》,为省档案馆贫困户、最贫困人口救助对象和城乡居民提供补充医疗保险。最低生活保障,但高雪氏病不包括在主要疾病目录中。方林宇已经向政府部门寻求回应,希望将四润山纳入河南省医疗保险体系。他曾经看到希望。2017年10月,河南省人民社会部完成了Gosher病医疗保险制度的制定,将Gosher病列入重大疾病目录,每年为每位患者提供150万元的医疗费用,报销率为97%。2018年初,河南省人民社会事务厅对高雪的医疗保险进行了相关调查和计算。建议引入医疗保险机构的财政支持、社会捐赠和协商机制,形成多方共付机制。然而,随后,该计划被提交了三次审批,但它没有着陆。目前,高雪氏病已纳入河南省郑州市中牟、焦作文县的地方医疗保险。全国有浙江、宁夏、青岛、上海、沈阳、盘锦、三明等十多个省、市将戈氏病纳入政府保护范围。结合方林玉的声明和以前的媒体报道,政府部门之间的合作已经成为河南省将高雪氏病纳入医疗保险的主要障碍。由于参与方案制定的投资者涉及人类社会、金融、卫生、民政、慈善等诸多部门,难以解决投资协调问题。黄如芳对记者说,政府以前对省内一些稀有疾病大多采取自上而下的措施,从下到上,促进河南省将戈什病纳入省内医疗保险,具有十分重要的意义。但正如青岛市社会保险局前局长、青岛市社会保险研究会副会长刘俊帅所指出的,自下而上的模式确实会更加困难。但是,我国罕见病医疗保险的总体形势不容乐观,还存在许多障碍。刘俊帅此前曾表示,地方医疗保险对罕见疾病的关注主要是可持续性和公平性。地方医疗保险的主要担忧包括:担心医疗保险基金支付能力不能满足稀有疾病医疗保险的需要,担心医疗保险支付监管滞后于医疗机构不合理医疗费用的形成,担心政策不能落实。发现罕见疾病和非罕见疾病。疾病之间的公平。本文认为,医疗保险并不担心罕见疾病的巨大成本,而是担心数额的不确定性。另一个重点是非稀有疾病和稀有疾病之间的公平性。有一种观点认为,罕见疾病群体的数量很少,而且一个人的成本很高。罕见病人的健康保险可以覆盖更多的慢性病患者。当高价抗癌药物投保时,也会出现类似的观点。卫生技术评估在新药审批和医疗保险谈判中得到了广泛的应用。国家卫生规划委员会卫生研究与发展中心卫生技术评估研究部主任赵秦在接受一位界面记者采访时说,由于孤儿药品价格昂贵,经济评估对于稀有疾病首先进入医疗保险没有必要。通常没有成本效益。与其他传统疗法相比,它不会取得效果。没有必要讨论“价值不值得”的方面,也没有必要进行成本效益分析。赵琦认为,稀有患者及其亲属在公平获取问题上也是社会纳税人,只要他们缴纳医疗保险,就有权享受公共资金的帮助。由于稀有疾病在医疗保健系统中接受的治疗太少,因此由健康保险覆盖的稀有疾病问题被提出。但如果血友病已列入医疗保险报销目录,如果公共资金能够帮助解决治疗问题,虽然单价高,但患者人数少,总金额不会很高,这部分费用对于整个公共资金支出来说是最小的。刘俊帅认为,罕见病及其医疗与其他严重疾病相比具有一定特殊性,需要专门的政策加以保护;罕见病医疗保险政策的差异性一般优于其他主要疾病,其带来的差别性利益只能是局部的。它没有明显违反医疗保险等值原则和社会伦理的公平要求。刘俊帅指出,现行的稀有疾病目录似乎是促进药物研发的主要任务,缺乏明确的标准或指标,目录应以医疗保险为主导,但目前看来似乎是卫生部门的技术水平。该目录的核心逻辑应该是通过目录促进政策决策,从而改善罕见疾病患者的健康。效益。目前,我国少见病目录尚未与各级医疗保险目录挂钩,如何将少见病纳入医疗保险还有待进一步研究。此外,人们普遍认为,未来应设立单独的专项基金来提供稀有疾病救济,并应同时实施独立筹资和多方合作的共同支付模式。赵琦认为,根据国际经验,应设立专项基金,即病人基金(病人基金),该基金可以通过公共资金、医疗保险、公共财政、护理企业、慈善机构和其他联合捐款等方式形成病人救助专项基金,但并非全部都行。向公共财政投保医疗保险。她还认为,可以为企业提供利润空间,促进药品价格下降,如减税。葛兰素史克中国药业部部长陈思元对界面记者说,罕见的病人和企业共存。虽然用于治疗肺动脉高压的药物Fanrik未能进入国家医疗保险目录,但GSK在计算后也大幅降低了价格。陈思远说,如果有足够的患者和药品数据,这也将有助于制药公司开展更多的后续研究。病人组织呼吁更多的参与。另一方面,近年来,稀有病人的组织开始觉醒,这不仅帮助病人治愈和生存,而且成为与政府和企业沟通的力量,促进稀有疾病的治疗。”我们要做的第一件事就是让病人说话。所有的病人都藏在中国家庭的角落里。我们需要找到这些病人,让每个病人的家属说出他们对社会的困难和挑战。“这是我们过去十年里所做的最重要的事情。”珍稀疾病发展中心创始人黄如芳在第一次中国患者组织经验交流会上说。如何更有效开展医患教育,与医师合作,为患者服务,与政府、医药企业沟通,是当前少见患者组织关注的重点。患者组织在促进国外药品进入中国、制定合理的价格和进入医疗保险等方面发挥着重要作用。但他们也面临着挑战。重症肌无力罕见护理中心主任赵庆告诉《界面新闻》,目前的公共资金仍然非常困难。这取决于我们的朋友、病人和志愿者。“资金只是问题的一个方面,而清照希望国家能向患有罕见疾病的病人组织提供更多的资源。”首先,我们可以给稀有患者一些基本的工作经费申请渠道。我们可以生存下来做好病人服务,可以减少太多的社会矛盾,以及减少医疗开支;药品公司、药品审批、医疗保险的采购,应该让稀有疾病组织介入并发挥作用。它能够节省政府的精力,使政策落到实处;对于可治疗、非遗传、可康复、可回归社会、降低死亡率和致残率的罕见疾病,要大力支持患者的康复教育;对于医疗保险,要按时补偿罕见疾病。非典型或罕见的门诊,以及这些疾病的医生应该在科研和临床实践中给予特别的支持。她希望稀有病人的组织能够真正得到关注和支持,但现实是“许多政策出台了,我们不知道发生了什么,也不向我们征求意见”。罗氏医药部副总裁李伟也认为,患者组织在中国制药业的参与应该“提高或推动”。事实上,大量的患者和数据掌握在罕见的病人组织手中,这能帮助制药公司了解疾病的自然过程、干预后的曲线状态,从而有助于药物的研究和开发。据清照介绍,近年来,该组织通过自身的努力进行了康复宣传和支持,其服务的患者的死亡率和危机发生率下降了三分之二以上。但是“我们现在太累了,组织生存的压力太大了,随时可能关闭”。负责任的编辑:利昂